首个间充质干细胞治疗渐冻症长期生存影响文章面世！患者生存期从不足6年提升到10年

该项研究，意大利诺瓦拉东皮埃蒙特大学转化医学系神经科肌萎缩侧索硬化中心的研究人员在文中分析了间充质干细胞移植对肌萎缩侧索硬化患者长期生存的影响。

这项事后分析旨在阐述间充质干细胞在ALS中的潜在长期作用，分析是基于该研究小组在2002年和2006年对ALS患者进行的两项1期临床试验的数据。

在这两次连续的1期前瞻性、开放性、初步临床试验中，研究人员共招募了19名ALS患者。在整个患病期间，研究人员对病人进行了跟踪随访。并针对每个患者，研究人员使用ENCALS生存预测模型来计算诊断时的预期生存。然后，将预测的疾病持续时间与观察到的存活率进行比较。

结果显示，使用ENCALS模型，研究人员预测到了1例患者的短期存活、3例患者的中期存活、3例患者的长期存活和12例患者的极长期存活。

整个组的预测和观察生存期之间的差异是显著的，证明平均预测生存期为70.79个月(标准差[SD]，27.53)，实际的平均观察生存期为118.8个月(标准差，89.26) (P = 0.016)。换句话来说，相当于把生存期从不足6年提升到了10年，数据让人惊艳！

基于每月ALS功能评定量表的进展率(中位数，0.64/月)，研究人员认为19例患者中有10例属于进展缓慢，9例属于进展迅速。

在进展缓慢的患者中，10人中有8人(80%)的实际生存期比预期的要显著增加，只有2人(20%)的实际生存期比预期的要减少。相比之下，9个快速进展者中有5个(55%)生存期较预测延长，而4个(45%)较预测更短。

迄今为止，19名患者中还有4名患者仍然健在。

作者认为该研究代表了对ALS患者的间充质干细胞移植存活率的首次非常长期的分析（最长长达20年），表明MSC移植会减缓ALS的进展并提高存活率。

近几年越来越的医学科研工作者将目光投入到利用间充质干细胞治疗渐冻症的相关研究上，而且从目前取得的一些科研成果来看间充质干细胞确实给渐冻人“解冻”带来了希望。

在治疗神经退行性疾病中，MSC的作用不仅仅是细胞替代功能，而且通过释放支持因子以及调节免疫反应，对宿主需要作出反应。MSC免疫调节能力、效能、稳定性和容易获取与扩增的能力，使得它们成为ALS细胞疗法极具吸引力的候选细胞[1]。

2022年9月5日，美国西达赛奈医学中心的Clive Svendsen等人在国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》发表了干细胞+基因疗法治疗渐冻症临床试验结果[2]：

该研究开发了一种联合干细胞治疗和基因治疗的渐冻症新疗法，团队使用这种联合疗法进行了首次人体临床试验，实验结果显示这种新疗法对渐冻症患者是安全的，而且一次治疗，这些神经祖细胞能够在患者脊髓中超过3年时间里（42个月）分化为星形胶质细胞并表达GDNF蛋白。

目前，国内也已经有不少临床研究论文发表，显示间充质干细胞对治疗ALS显示有效：

广东省中医院专家团队[3]对29例ALS 患者进行脐带间充质干细胞移植治疗，比较治疗前后的肌萎缩侧索硬化功能量表( ALSFRS) 、改良的医学研究委员会肌力评定量表( MRC)。结果显示UC-MSCs 移植治疗ALS短期内安全有效，能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活能力，增强上肢肌群肌力，提高患者的生活质量，延缓病情发展，但不能逆转疾病进展。

武警总医院干细胞移植科[4]对99 例ALS患者进行腰椎穿刺脐带间充质干细胞移植，移植术前及术后由同一康复师使用ALSFRS 等量表进行评价，结果显示三种评分方法都证明干细胞移植可以改善ALS 患者的运动功能（P＜0.001）。

研究发现，患者接受干细胞治疗后症状明显改善，主要体现在①肌肉力量的增加；②四肢肌张力下降；③肌束震颤次数明显减少；④言语及吞咽功能明显好转。但疗效维持时间较短，出院半年后有25%的患者症状较治疗前改善。这说明干细胞治疗ALS 在短期内确实有效，但是长期疗效还有待进一步探讨；

且从目前的临床数据来看具有安全性和可行性，具有一定的延缓病情的治疗效果，但还需要更多的临床试验和科研探究对治疗过程进行优化以达到最佳的疗效。

我们期待着干细胞治疗为渐冻症病人“解冻”，释放他们被禁锢的身心。