韩国生物技术公司Nature Cell Co., Ltd.于11月19日宣布,其新开发的疗法在治疗帕金森病方面取得了显著成果。这项疗法涉及通过静脉和脊髓腔内注射自体脂肪间充质干细胞。
该疗法是由Nature Cell与日本的Angel Stem Cell (JASC)及R Bio联合研发,使用的是Nature Cell自主生产和供应的干细胞培养基。
Science Technology
全球首次
根据报道,这项疗法是全球首个采用新型干细胞技术治疗帕金森病的尝试。在为期一年的治疗过程中,共有136名患者参与,累计进行了473次干细胞注射,其中包括向静脉注入2亿个脂肪间充质干细胞,以及向脊髓腔注射5000万个细胞。
2023年11月,该再生医学治疗方法获得了日本厚生劳动省的监管批准。治疗效果显著,许多患者的身体机能得到了明显改善,具体表现在手部震颤的显著减轻、行走稳定性的增强以及瘫痪症状的缓解。此外,患者的心理健康状况也有所提升,睡眠质量恢复,情绪更加稳定,抑郁症状有所减轻。这些积极变化有效提高了患者的整体生活质量。
在治疗期间,患者报告的副作用大多为轻微且短暂的。例如,注射部位可能会出现头痛或不适,但这些症状通常在采取适当的止痛措施和充分休息后,三天内即可缓解。
在新闻发布会上,一些患者分享了他们的治疗经历
· 64岁的英国商人布莱恩·沃克提到:“三年前我被诊断为帕金森病,生活受到了极大影响。但这次治疗让我经历了深刻的变化。我现在可以轻松行走,颤抖消失了,感觉就像重生。”
· 70岁的韩国患者Eun Seo Kwon表示:“随着病情加重,手部震颤和平衡问题让我日常生活十分艰难,抑郁症让我难以出门。然而,开始干细胞治疗后,我的恢复显著,尤其是在接受脊髓腔内注射后。我现在感觉很好,能够不依赖轮椅出行,我喜欢打鼓、吹萨克斯、打高尔夫,甚至游泳。这种转变让我焕然一新。”
· 69岁的患者金京玲(Kyung Ryeong Kim)则说道:“确诊后,我的症状逐渐恶化,走路困难,好像有人在拉着我。我不得不拖着鞋子慢慢移动。但现在我可以自由地使用筷子了,我的孙女说她看到了我不再迟钝的样子。”
Biostar干细胞研究所所长Jeong Chan Ra博士在发布会上指出,韩国成人干细胞技术与日本医疗实践的成功结合,为全世界的帕金森病患者带来了新的希望。此外,静脉和脊柱内给药的安全性与有效性也在全球范围内得到了广泛验证,这是基于过去一年积累的丰富临床经验得出的结论。
国内案例众多
北京协和医院神经外科的王任直教授、包新杰教授和神经内科的万新华教授领导的研究团队进行了一项名为“人源神经干细胞(ANGE-S003)通过经鼻黏膜移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效评估的I期单中心开放标签剂量递增临床研究”,其研究结果于今年6月份发布。
这项为期12个月的研究从2019年9月到2021年3月进行,属于单中心、开放标签、剂量递增的I期临床试验,共有18名帕金森病患者参与。患者被分为三个不同剂量组,每组各6人,分别接受150万、500万和1500万个人类神经干细胞的治疗。每位受试者每周通过经鼻粘膜途径接受一次干细胞移植,共计四次。治疗结束后,研究团队对患者进行了为期12个月的随访评估。
在整个研究过程中,研究人员没有发现任何安全性问题,脑部磁共振成像检查也未发现异常或肿瘤形成。在参与研究的16名患者中(由于两名患者未能提供完整数据),从治疗后第三个月开始,他们的帕金森病症状逐渐减轻,这一改善一直持续到治疗后的一年。
特别是在治疗后六个月,患者的症状改善最为显著,平均症状评分降低了近20分,表明改善程度相当可观。此外,研究还发现,症状的改善与接受的干细胞数量之间并没有直接关联。
最终的结论指出,通过鼻子给药移植神经干细胞治疗帕金森病是安全可靠的,且患者对这种治疗反应良好。随着治疗的进行,患者的症状逐渐改善,尤其是在治疗后的六个月,改善效果尤为明显。这项新疗法为帕金森病患者带来了新的希望。
与此同时,解放军第303医院也进行了相关研究,以38例帕金森病患者为对象,采用足月妊娠产妇脐带处理后干细胞进行鞘内注射移植治疗。在治疗前及治疗后1个月,研究团队使用帕金森病统一评分量表(UPDRS)评估患者的精神、行为、情绪、日常活动、运动功能和并发症。
研究结果显示,所有患者的静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍等症状均有不同程度的缓解。在治疗过程中以及治疗后的各项生命体征均保持稳定。38名患者在移植后的UPDRS评分显著低于移植前,且差异具有统计学意义。
尽管在治疗过程中部分患者出现了低热、头痛、腰痛和兴奋等症状,但经过对症处理后,这些症状均完全缓解,并未发生抗移植物宿主病。这表明脐带间充质干细胞移植能够显著改善帕金森病患者的临床症状。
科学研究日新月异,今天的“保险”可能成为明天的“救命良方”。让我们一起向帕金森病等顽疾发起挑战,为美好生活注入更多新希望。
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