热点聚焦｜干细胞给脑瘫患儿带来了“春天”

小儿脑性瘫痪（Cerebral Palsy,CP ），简称脑瘫。被认为是一组影响运动、肌肉张力和协调性的非进行性永久性中枢神经系统障碍。一般是由出生前或分娩过程中发生的脑损伤引起，头部病变，累及四肢功能。

同时还会伴有智力缺陷、癫痫、行为异常，精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍等病症，是目前常见的儿童主要疾病之一。患有脑瘫疾病的儿童，被称作“慢天使”。

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据统计，小儿脑瘫在发达国家的发病率为1.8‰~4.9‰，我国的发病率为1.8‰~6‰，也就是说，我国每400名新生儿中就有一个脑瘫患者。

脑瘫作为一个世界性的医学难题，到目前为止，被认为是无法治愈的疾病。传统的神经修复理论认为，脑瘫的损伤是不可逆转的。当前，具有修复功能的干细胞，成为一个新的治疗方向，正逐渐为解决这一难题提供新思路。

与传统脑瘫的治疗方法不同，干细胞移植治疗脑瘫具有创伤小、并发症少、术后恢复快、疗效显著且治疗结束后不会反弹等优点。随着再生医学的发展，干细胞移植被认为是未来治疗脑瘫的最优之选，越来越多的科研人员将目光关注到了间充质干细胞治疗脑性瘫痪上，脑瘫患儿终将会迎来春天。

了解间充质干细胞治疗的可能性

间充质干细胞（MSC）是属于中胚层的一类多能干细胞，具有高度自我更新能力、多向分化潜能、免疫调节能力等特性。

试验表明间充质干细胞可以分泌多种神经营养因子，促进损伤细胞的修复，并激活休眠或处于功能抑制状态的神经细胞，从而改善机体神经功能，增强突触之间的联系，建立新的神经环路。在特定的环境下，人脐带间充质干细胞能被诱导分化为神经干细胞。

相关研究也表明，间充质干细胞治疗对于小儿脑瘫患者运动功能的恢复有很好的疗效，可显著降低患儿肌张力,提高运动能力。

间充质干细胞治疗脑瘫安全有效

近日，国内医院牵头负责的临床研究项目成果在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表；

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40例符合条件的患者随机分为hUC-MSC（人脐带间充质干细胞）治疗组和对照组。除康复治疗，hUC-MSC组接受4次静脉输注hUC-MSCs，对照组则接受安慰剂。通过12个月的随访进行安全性评估（通过不良事件(AEs) ）和有效性评估（通过日常生活活动能力(ADL)量表、综合健康功能评估(CFA)和粗大运动功能评估量表(GMFM) ）。

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结果表明：共39例患者接受治疗并完成预定的评估。hUC-MSC治疗组与对照组不良事件(AEs)差异无统计学意义。此外，与对照组比较，hUC-MSC治疗组ADL、CFA和GMFM量表评分显著改善。说明hUC-MSC移植结合康复在改善脑瘫患儿粗大运动和健康功能方面是安全有效的。